近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗 SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛地关注。
10 月 17 日,京东集团原副总裁蔡磊团队的工作人员表示,非常感谢国家的急速引进和药企的努力,新药托夫生的上市给一部分渐冻症患者带来了生的希望,但是不适用于蔡磊等大多数的渐冻症患者," 因为托夫生是一种基因型的药物,只适用于渐冻症患者群体中 SOD1 基因型的患者。而这个基因型的患者仅占到渐冻症患者群体的 2%。"
工作人员还介绍,基因型的渐冻症患者只占到所有患者群体的 10% 左右,剩下的都属于散发的患者。" 蔡磊是属于剩下 90% 的散发型患者。"
目前,蔡磊及其团队仍在积极推动渐冻症药物研发和治疗进展。今年,他们与多家科研机构、药企、医疗机构等进行合作,共同搭建渐冻症药物开发的联合实验室网络。
据悉,蔡磊成立的渐冻症患者数据平台目前已经链接了近 15000 名患者," 这已经是世界上最大的以患者为中心的 360 度全生命周期的渐冻症科研数据平台,蔡总还呼吁了一个千人志愿遗体和脑脊髓组织的捐献,也是从 0 到 1 的推动了中国渐冻症脑脊髓病理科研的样本库的搭建。"
(综合:齐鲁晚报,中 · 华网等)
(来源:大象新闻)
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